【全面推进药监法治体系和能力建设】抗肿瘤PDT药物临床研发指导原则施行
来源：中国医药报
2023-05-09 17:25:19
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本报北京讯 日前，国家药监局药品审评中心发布施行《抗肿瘤光动力治疗药物临床研发技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）。《指导原则》从光动力治疗（PDT）原理和治疗要素、探索性研究设计的考虑、确证性研究设计的考虑等方面，详细阐述了抗肿瘤PDT药物临床研发的技术考虑要点。
《指导原则》指出，PDT药物在探索性研究阶段需要考量探索的要素较常规抗肿瘤药物更多，不能按照常规抗肿瘤药物的剂量探索方式进行，宜结合光敏剂特性及临床前研究结果，重点考量光敏剂、光源、光剂量、给药与照光间隔时间、PDT剂量学、与其他抗肿瘤治疗方案联合应用、安全性评估、疗效评估等要素。值得注意的是，如果临床前研究和/或同类产品的临床研究数据已经提供了足够可靠的数据支持上述某个要素的确定，则可考虑简化甚至免除该要素在人体的探索性研究内容。
对于确证性研究设计，《指导原则》提出，PDT作为一种局部治疗技术，临床试验方案推荐采用随机对照设计，研究设计可以根据药物的疗效及研究目的确定选择优效或者非劣效设计。选择非劣效假设时，申请人需要与监管部门沟通并确定非劣效界值。需要谨慎选择对照，不同情形下可以考虑选择安慰剂对照、标准治疗对照、其他PDT阳性对照、不同剂量组对照等。
《指导原则》不涉及光动力治疗非肿瘤疾病和光动力荧光显像定位。 （许明双）
